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CRISPR 유전자 치료는 위험한 염증 상태를 치료하는 것 같습니다.

새로운 치료법은 염증에 관여하는 단백질인 칼리크레인의 유전자를 절단합니다(그림에 표시).

BIOSYM TECHNOLOGIES, INC. / 과학 사진 라이브러리

생명을 위협하는 염증 반응을 일으키는 드문 유전병을 앓고 있는 9명이 CRISPR 기반 유전자 치료의 새로운 버전의 첫 번째 시험에 참여한 후 치유한 것 같다.

유전성 혈관 부종이라 불리는 이 상태는 알레르기 반응의 측면과 유사한 얼굴과 목과 같은 신체 부위에 영향을 미치는 조직의 갑작스런 부종을 유발하지만, 항알레르기 약물로는 치료할 수 없습니다.

체내에 직접 투여되는 1회의 유전자 치료를 받은 10명은 치료가 효과를 발휘한 후 처음 6개월간 ‘붓기 발작’의 횟수가 95% 감소한 것으로 나타났습니다. . 그 이후로 1명을 제외하고 모두가 적어도 그 후 1년 동안 더 발작을 일으키지 않았지만, 가장 낮은 용량의 치료를 받은 1명은 1회 경미한 발작을 일으켰다. “이것은 치료법이 될 수 있습니다”라고 그는 말합니다. 파드마랄 구르가마 영국의 케임브리지 대학 병원에서 새로운 접근 방식을 취했습니다.

유전성 혈관 부종은 일반적으로 면역 반응의 일부인 염증 억제에 관여하는 C1 억제제로 불리는 단백질을 코딩하는 유전자의 돌연변이에 의해 유발된다.

이 증상이 있는 사람은 한 달에 여러 번 피부 아래에 체액이 갑자기 쌓이는 증상이 나타날 수 있습니다.공격은 바이러스, 호르몬 수준의 변화 또는 스트레스.

발작을 역전시킬 수 있는 기존의 약물은 간에서 만들어진 칼리크레인이라고 불리는 염증에 관여하는 다른 분자를 차단함으로써 작용한다. 사람들은 악영향을 미치지 않고 칼리크레인을 만드는 능력 없이 태어날 수 있으며, 이는 칼리크레인을 영구적으로 차단한다는 것을 시사한다. 유전자 치료 안전할 것이라고, 구르가마는 말한다.

매사추세츠주 캠브리지의 Intellia Therapeutics라는 회사가 개발한 이 새로운 치료법은 칼리크레인 유전자를 절단하도록 설계된 유전 물질로 구성되어 있다. 이것은 지질 나노 입자에 캡슐화되어 간세포에 흡수됩니다. 영국에서는 1명, 뉴질랜드와 네덜란드에서는 9명이 치료를 받았다.

이 치료법의 특이한 특징은 사람에게 직접 투여되는 것이며, 이 방법은 “생체내” 전달이라고도 불린다. “그들은 한 번의 물방울을 받으면 끝납니다.”라고 그는 말합니다. 줄리안 길모어 런던 대학 유니버시티 칼리지 박사는 이 연구에 관여하지 않았다. “매우 매력적입니다.”

기타 대부분 크리스퍼지금까지 유전자 치료는 “체외”에서 수행되었다. 이것은 사람의 세포의 일부를 체외로 꺼내고 실험실에서 세포를 바꾸고 다시 주입하는 더 복잡하고 시간이 많이 걸리는 절차를 의미합니다.

CRISPR 유전자 치료는 여러 유전병에 대해 개발되었으며 최근 최초의 치료법이 영국과 미국에서 승인되었습니다. 겸상 적혈구증과 베타 살라 세미아 사람들을 돕기 위해유전성 빈혈의 두 가지 형태.

최신 시험의 성공은 “매우 흥미로운”이라고 길모어는 말한다. 간과 관련된 다양한 증상을 가진 사람들을위한 CRISPR 기반 치료법 ​​개발, 트랜스 사이레틴 아밀로이드증이라고합니다. “간에서 독점적으로 생성되는 돌연변이 단백질에 의해 야기되는 모든 질병에서 단백질을 넉다운하는 것이 바람직하다면 이 기술이 적용될 수 있다”고 그는 말한다.

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