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난청의 유전자 치료가 아이들의 공부를 돕는다 : Shots

유전성 난청을 가진 유아를 대상으로 실험적인 유전자 치료가 이루어진 결과, 대부분의 어린이의 청력이 어느 정도 회복되었다.

빅터 허빅 비전 / 게티 이미지 / 과학 사진 라이브러리


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유전성 난청을 가진 유아를 대상으로 실험적인 유전자 치료가 이루어진 결과, 대부분의 어린이의 청력이 어느 정도 회복되었다.

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연구진은 유전자 치료가 유전성 난청 치료에 유망하다는 것이 처음으로 나타났다고 수요일에 보고했다.

유전적 결함을 가지고 태어나 심각한 청각장애를 남긴 6명의 아이를 대상으로 한 연구에서는 실험적인 유전자 치료에 의해 그 중 5명의 청력이 적어도 어느 정도 회복된 것이 판명되었다.

“우리는 정말 흥분하고 있습니다”라고 그는 말합니다. 첸 젠이, 매스 아이 앤 이어의 이튼 피보디 연구소의 준 과학자이며, 보스턴의 하버드 대학 의학부의 이비인후과, 두경부 외과의 준 교수이다. 첸씨는 연구를 주도하고, 출판된 것은 일기로 란셋.

“유전자 치료라는 새로운 접근법으로 어른이든 아이든 청력이 회복된 것은 정말 처음이다”라고 첸씨는 NPR의 인터뷰에서 말했다.

이에 따르면 연구자들은 다른 형태의 유전성 난청이나 노화와 소음에 의해 야기될 수 있는 난청에도 이 접근법을 시도할 예정이라고 한다. “그것은 우리가 정말로 흥분하는 것입니다”라고 첸 씨는 말합니다.

청각에 필요한 단백질을 회복

본 연구에서는 오토페린, 귀에서 뇌로 소리 신호를 전달하는 데 필요한 단백질. 연구자들은 유전자를 체내로 운반하는데 일반적으로 사용되는 바이러스를 변형시켰다. 아데노 관련 바이러스 기능하는 유전자를 내이로 옮깁니다.

수주 이내에 1세부터 7세까지의 6명의 어린이 중 5명이 들리게 되고, 최연장 어린이는 간단한 말을 할 수 있게 되었다고 첸 씨는 말한다. 아이들은 중국의 복단 대학 안과 이비인후과 병원에서 치료를 받았다.

“치료 전, 그들은 아무것도 들리지 않았다. 가장 큰 소리를 들었을 때 그들은 아무것도 들리지 않았다.”라고 첸은 말했다. “그리고 이제 그들은 들리게 되었습니다.”

아이들의 청력은 완전히 정상이 아니며 여전히 보청기가 필요할 수 있지만 크게 개선했다고 첸 씨는 말한다. 치료는 안전한 것 같습니다. 아이들은 지금까지 6개월부터 1년에 걸쳐 추적 조사되고 있다.

“그것은 우리가 상상했던 대로 잘 작동했습니다.”라고 첸 씨는 말합니다. “이것은 정말 우리의 기대를 넘어섰다.”

첸 씨와 그의 동료들은 추가 환자를 계속 치료하고 있으며 개선이 지속될 것으로 기대하고 연구 대상자를 추적할 계획이다.

“이것은 매우 큰 문제입니다. 난청에 새로운 새벽입니다.”

유전성 난청 치료 첫

다른 연구자도 동의했다.

“이것은 매우 중요한 임상 연구입니다.” 로렌스 라스티그 박사콜롬비아 대학 이비인후과 두경부 외과의 부장을 맡은 그는 NPR에 대한 이메일로 이렇게 말했다. 「인간의 유전성 난청이 유전자 치료로 치료할 수 있는 것이 처음으로 나타났습니다.」

Mass Eye and Ear에 따르면 전세계 15억 명 이상이 난청에 시달리고 있으며, 그 중 약 2,600만 명이 태어나 청각장애인이다. 소아 청력 손실의 60% 이상은 유전적 원인 때문입니다.

오토페린의 결손은 유전성 난청의 추정 1%에서 8%를 차지하고 있으며, 미국에서는 매년 100명의 아이가 이 질환을 가지고 태어난 것을 의미한다고 루스티그는 썼다.

일부 다른 그룹은 유전성 청력 상실에 대한 유사한 유전자 치료를 추구하고 있으며, 2월 3일 연례 총회에서 연구 결과를 보고할 예정이다. 이비인후과 연구회.

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